Medische informatie

Registratie Fabry-patiënten

Het is voor ons allemaal zeer belangrijk dat er wereldwijd zoveel mogelijk onderzoek blijft plaatsvinden naar het beloop van de Ziekte van Fabry. Men weet al heel veel echter, de medische wereld zit ook nog met heel veel vragen. Bijvoorbeeld: waarom is de ene Fabry-patiënt al in zijn 16e levensjaar veroordeeld tot de nierdialyse, terwijl de andere Fabry-patiënt in  zijn 40e levensjaar nog geen enkele problemen heeft met zijn nieren maar met het hart, of er zich zelfs überhaupt nog geen enkele symptomen hebben geopenbaard?

Vandaar dat het een zeer goede zaak is om anoniem data te verzamelen zodat deze gegevens mogelijk meer inzicht zouden kunnen geven over het ziektebeeld van de Ziekte van Fabry. Immers hiermee kunnen wij als patiënten ook weer ons voordeel doen en de medici nog weer effectievere therapieën ontwikkelen.

De FSIGN is een groot voorstander van een onafhankelijk registratiesysteem, dat wil zeggen een neutrale "Data-Bank" zonder invloeden vanuit belanghebbende (de farmacie) echter, de realiteit is anders zodat er naar een tijdelijke tussen oplossing zal moeten worden gezocht.

Nu heeft de Medische Adviesraad Fabry onlangs het volgende besloten:

Patiënten die worden behandeld met Fabrazyme zullen worden geregistreerd in het systeem "Fabry Registry" van de firma Genzyme.
Patienten die worden behandeld met Replagal zullen worden geregistreerd in het systeem "Fabry Outcome Survey" (FOS) van de firma Shire Human Genetic Therapies Ltd. .
Patienten die nog niet behandeld worden met EnzymVervangingsTherapy zullen in beide systemen van de Farmaceuten (Genzyme/Shire Human Genetic Therapies Ltd.) worden opgenomen om als zogenaamde "parameters" te kunnen fungeren.
Daarnaast houdt het AMC in Amsterdam er een eigen neutraal onafhankelijke "Data-Bank" op na waarin alle Fabry-patiënten zullen worden geregistreerd: "Fabrazyme-patiënten, "Replagal-patiënten" en "Onbehandelde-patiënten", dat wil zeggen wanneer u daar uw toestemming voor geeft.
Deze registratie zal geheel anoniem plaatsvinden en is dus niet herleidbaar naar personen. Wij van de FSIGN kunnen ons in deze tijdelijke tussen oplossing wel vinden en adviseren daarom onze leden dan ook van harte hieraan deel te nemen, in het belang van ons allemaal.